Спасли от смертельной болезни. Украинским малышам бесплатно сделали самый дорогой укол в мире

Трое детей с Украины получили уникальный препарат Zolgensma стоимостью $ 2 млн. Это единственное лекарство в мире, которые могут спасти от спинальной мышечной атрофии (СМА).

Счастливчиками стали: Арсений с Тернопольщины, 1 год 9 месяцев, 8-месячная Алиса из Кривого Рога на Дпрепропетровщине и девочка Ангелина из Сумской области, 1 год 10 месяцев. Уколы получили неделю назад в детской специализированной больнице "Охматдет". Выиграли в лотерею, которую проводит разработчик каждые две недели.

 

Претендентов подает больница, отбирают по возрасту и медицинским критериям. Препарат работает на генном уровне и "ремонтирует" ДНК. Полностью болезнь не лечит, однако помогает остановить ее прогрессирование.

Это инновационный метод медицины, работает с помощью внедрения в гены человека, рассказала заведующая инфекционного боксированного отделения для детей младшего возраста в "Охматдете" Ольга Зарудняя.

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ: Зеленский наградил 12-летнюю девочку, которая спасла детей от наводнения

"Спинальная мышечная атрофия - это дефект или отсутствие гена в пятой хромосоме. У детей страдают мотонейроны - связи, которые обеспечивают сокращение и движение мышц. Когда мы вносим Zolgensma в организм, она разносится и попадает в дефектное место. После приживания - производит белок, который участвует в работе мотонерйонив", - пояснила врач.

Все пациенты во время лечения становятся ей близкими. Радуется вместе с родителями, когда удается улучшить состояние детей, и волнуется вместе с ними.

"Они не могут поднять ни руки, ни ноги. Поднимешь - падают. Лежат, как солдатики. Трое счастливчиков выиграли себе эту возможность. Надеюсь, что они не последние. Не представляю, как самостоятельно можно собрать такие деньги. Они умные, имеют развитый интеллект . Когда родители разговаривали с журналистами, одна из девочек впервые улыбнулась. Когда-то эти дети, мы их называем СМАйлики, были обречены. Сейчас есть шанс на жизнь", - говорит Зарудняя.

 

Родители все время собирали средства, однако их хватало только на поддержание жизнедеятельности детей.

"Это счастье. Мы стучали во все двери, чтобы наконец получить препарат. Сравнительно быстро все произошло. Дети в Украине годами собирают иногда. Поставили диагноз в мае. Наш ребенок угасал и практически был обездвижен. Сейчас с каждым днем ​​мы становимся сильнее, после укола начали двигать ручками", - рассказывает мама 8-месячной Алисы Галина Шевчик.

Семья собрала только 8 млн грн из необходимых 65 млн грн. Получали лечение благодаря благотворительной деятельности фармкомпаний. Государственной поддержки детей с такими заболеваниями нет. Обращались за помощью в органы власти, однако никто ничего не мог сделать.

"Болезнь прогрессировала. Дочь ела сама, развивалась обычно, а потом в один момент начала ослабевать. Мы не могли вовремя остановить, ведь не могли платить. Трудно осознавать, что твой ребенок смертельно болен, а в стране нет лечения. Чувствуешь себя беспомощной" , - говорит Галина.

 

Во всех странах Европы государство помогает больным СМА. Можно поехать в Польшу и получить лечение за рубежом. В Украине нет даже питания и определенных медикаментов, которые необходимы детям с таким диагнозом.

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ: Младенцам будут делать 21 тест на генетические болезни

"Плохо, что нет психологической поддержки для родителей. Врач говорила: езжайте домой - собирайте на препарат, а в следующий раз проверяться нужно. Первое время закрываешься в себе. Я стояла на балконе с ребенком, потому что на улицу боялись выходить, чтобы не заболеть, и думала - сейчас прыгну. Но остановилась", - сказала Марина Сорокина, мама Ангелины, 1 год 10 месяцев.

 

До 1 июня в Украине не было обязательных обследований, которые обнаруживают СМА.

"Во время беременности ничего не было видно. Мне гинеколог сказал, что первый ребенок здоров, то со второй тоже все будет хорошо. Анализов никаких не сдавали, никто не предупреждал, что надо проверить наличие поврежденного гена. Однако хорошо, что недавно президент подписал указ о введение обязательных скринингов на такие тяжелые заболевания", - говорит Шевчук.

После укола дети чувствуют себя хорошо. Прогресс начали замечать уже через несколько дней. Мышцы детей становятся крепче и позволяют малышам двигаться.

×