В експерименті брали участь 12 пацієнтів у віці від 8 до 44 років, які страждали амаврозом Лебера (LCA), рідкісною формою вродженої сліпоти, що зустрічається у однієї людини з 80 тисяч.
Науковці використовували вектор (cloning vector), генетично модифікований аденовірус, щоб повернути в нормальний стан RPE65 ген, мутація якого є причиною від 8 до 16% всіх випадків амаврозу Лебер. (Раніше ми розповідали про досвід британських фахівців, що завершився майже повним відновленням зору.)Вже через два тижні після єдиного уколу пацієнти повідомили про поліпшення. Тести показали, що у кожного з дванадцяти хворих значно збільшилася світлочутливість, а половину з них навіть не можна тепер юридично класифікувати як сліпих.
Додатковим приємним сюрпризом стало значне полегшення ністагм - мимовільних коливань очних яблук - у семи з дев"яти пацієнтів, що страждали на це захворювання."Ми будемо продовжувати стежити за цими пацієнтами, щоб визначити,чи зупиняє лікування процес дегенерації сітківки", - каже Альберт Магуайр (Albert M. Maguire), провідний автор дослідження. - "У найближчому майбутньому ми сподіваємося перевірити вплив генної терапії на інші очні хвороби" .
Найкращий ефект генна терапія справила на дітей, яким тепер легко здатні подолати стандартну "смугу перешкод" в умовах слабкого освітлення (кадр Children"s Hospital of Philadelphia).
За матеріалом: Мембрана
3 
1
Коментарі
1